Une nouvelle agence américaine chargée des avancées médicales « Moonshot

Imaginez que vous avaliez un nanorobot chirurgical sous forme de pilule plutôt que de vous faire ouvrir. Ou recevoir un vaccin personnalisé contre le cancer pour le prix d’une tasse de café.

Ou le remplacement d’un organe endommagé par un organe imprimé en 3D dans un laboratoire.

Voilà le type d’innovations futuristes en matière de santé que prépare la toute nouvelle agence fédérale de Washington, l’ARPA-H (Advanced Research Projects Agency for Health). L’agence dispose d’un budget de 1,5 milliard de dollars pour 2023 afin de poursuivre des travaux scientifiques à fort impact et à forte récompense.

Inverser l’arthrose

En mai, elle vient d’annoncer son premier programme, un projet « moonshot » destiné à inverser l’arthrose. Les thérapies non invasives proposées visent à régénérer les tissus et à rendre les articulations capables de se guérir elles-mêmes.

Ils seront les premiers à proposer des régénérateurs d’os et de cartilage injectables, ainsi que des articulations de remplacement fabriquées à partir de cellules humaines.

L’ARPA-H cherche à mettre en place plus de 100 projets révolutionnaires supplémentaires au cours des prochaines années.

Lorsqu’on parle de « moonshot », on veut des avancées révolutionnaires qui sont des centaines ou des milliers de fois meilleures que celles que nous connaissons actuellement », a déclaré le Dr Amy Jenkins, qui dirige le programme « Health Science Futures » de l’ARPA-H. « Nous avons besoin d’un système d’information qui nous permette d’avoir une vue d’ensemble de ce qui se passe dans le monde.

Un modèle qui a fait ses preuves

L’ARPA-H s’inspire de l’Agence pour les projets de recherche avancée de défense (DARPA), qui est l’organe d’innovation du Pentagone. Elle a été créée en 1958 par le président Dwight D. Eisenhower après le lancement du satellite Spoutnik-1 par les Soviétiques.

L’agence s’est empressée de développer des avions furtifs et des missiles antichars, stimulant ainsi la recherche qui a permis de mettre à la disposition du public des technologies telles que le GPS, la reconnaissance vocale et l’internet.

Aujourd’hui, l’ARPA-H cherche à faire pour l’innovation dans le domaine de la santé ce que le DARPA a fait pour la défense.

Créée par l’administration Biden en 2022, elle est la dernière d’une série d’agences d’innovation lancées au cours des deux dernières décennies. Le ministère de l’énergie dirige son agence d’innovation pour l’énergie, l’ARPA-E ; pour les infrastructures, il y a l’ARPA-I au ministère des transports ; et la communauté du renseignement a l’IARPA.

L’usine d’innovation en matière de santé

Le modèle « ARPA », qui comporte de grands risques et de grandes récompenses, renonce à des résultats lents et progressifs au profit d’une transformation rapide et révolutionnaire.

Dans le domaine de la santé, cela signifie qu’il faut aller au-delà de la simple science fondamentale pour le plaisir de la science. Leur approche itérative « fail fast » est conçue pour progresser rapidement vers des essais de traitement et des applications commerciales.

Avec un effectif limité à 210 fonctionnaires, l’ARPA-H n’effectuera aucune recherche en interne. Elle agit plutôt comme un simple bailleur de fonds, s’efforçant de rester petite et agile. Elle confie une grande partie de son pouvoir à des « gestionnaires de programme », qui agissent comme des PDG de jeunes entreprises de biotechnologie, avec des budgets de 50 millions de dollars et de larges pouvoirs pour parcourir le pays à la recherche des meilleures équipes du monde universitaire ou de l’industrie pour mener à bien leur mission.

À la recherche d’idées qui changent la donne

« Nous nous efforçons de prendre en compte les coûts, l’accès à nos technologies et de faire en sorte que l’ensemble de la population américaine ait accès à ce que nous développons », a déclaré M. Jenkins.

Jusqu’à présent, l’agence a engagé six gestionnaires de programme, qui apportent une expérience variée, notamment de l’Institut national du cancer et du secteur privé. L’objectif est d’en avoir 20 d’ici la fin de l’année, et de 60 à 100 à tout moment. Les gestionnaires de programmes recrutés envisagent des recherches couvrant l’ensemble des maladies, y compris les maladies neurodégénératives, auto-immunes et infectieuses.

« Ils doivent avoir la bonne personnalité et la bonne approche pour motiver les gens, car souvent, ce que nos responsables de programme vont demander à la communauté est tellement fou que les gens vont se moquer d’eux », a déclaré M. Jenkins. « Les gens diront que c’est presque impossible.

Chaque programme proposé est conçu pour durer de 2 à 4 ans. Le mandat de chaque gestionnaire de programme ne durant que trois ans, l’objectif est d’aller de l’avant avec chaque idée, d’obtenir rapidement un oui ou un non quant à son efficacité, et de poursuivre le cycle par des innovations plus rapides.

« Nous allons également investir dans des technologies dont nous ne verrons peut-être pas les résultats avant cinq ou dix ans », a-t-elle déclaré. « Il faudra peut-être attendre 20 ans avant de réaliser ce que notre investissement a réellement signifié pour le domaine.

En imitant la culture du DARPA, les futurs gestionnaires de programmes de l’ARPA-H suivent le « catéchisme de Heilmeier« , une série de huit questions clés que l’ancien directeur du DARPA, George Heilmeier, a posées pour guider les fonctionnaires de l’agence dans l’évaluation des propositions. L’ARPA-H ajoute d’autres idées centrées sur le patient : Comment faire en sorte que la technologie soit équitablement accessible à tous et comment lutter contre les perceptions erronées et les utilisations abusives.

Inventer l’avenir

La recherche de l’ARPA-H est agnostique, c’est-à-dire qu’au lieu de se concentrer sur la découverte de la cause première ou du traitement d’une maladie spécifique, elle vise à développer des technologies de plate-forme avec des approches de grande envergure qui pourraient alimenter la prochaine génération de science et, en fin de compte, remodeler nos interactions avec le système médical le plus rapidement possible.

« Nous inventerons l’avenir dans ce bureau », a déclaré M. Jenkins.

Elle a cité un exemple tiré de ses fonctions antérieures au sein de la DARPA. Dans les années 2010, un responsable de programme s’est intéressé à l’ARNm et à la manière dont il pouvait être utilisé pour accélérer la fabrication d’un vaccin. L’agence a accéléré l’utilisation de la technologie pour les vaccins et les thérapies, contribuant ainsi aux vaccins COVID-19 d’aujourd’hui.

« Qui sait si, dans 20 ou 30 ans, mes petits-enfants utiliseront des appareils dotés d’un petit gadget, et si ce changement fondamental a été apporté par l’ARPA-H ?

Premier « moonshot » pour la médecine régénérative

Cela nous ramène à l’annonce du premier grand programme de l’ARPA-H, Novel Innovations for Tissue Regeneration in Osteoarthritis, ou NITRO. Ce programme est conçu pour s’attaquer à la troisième cause d’invalidité aux États-Unis, qui touche quelque 32 millions d’Américains et dont l’impact économique est estimé à 136 milliards de dollars par an.

En apparence, il se concentre sur un type de maladie, mais il pourrait avoir des effets d’entraînement sur tout un éventail de maladies.

« Bien que NITRO se concentre sur l’arthrose, il s’agit également d’un programme de médecine régénérative », a déclaré M. Jenkins. « Nous envisageons donc absolument que certaines des technologies et des avancées réalisées dans le cadre du programme NITRO, si nous réussissons, pourront être appliquées à d’autres tissus régénératifs ou à d’autres tissus qui ont également besoin d’être régénérés.